默沙东宣布治疗动脉性肺动脉高压（PAH）创新药

中国经济网版权所有 中国经济网新媒体矩阵 网络视听广播节目许可证（0107190）（京ICP040090） 默克公司近日宣布，在《北京市推进临床急需药品器械临时进口实施方案（试行）》和《北京市推进罕见病药品保障先行区建设实施方案（试行）》等政策支持下，中国医学科学院阜外医院获准临时进口REAV。 Sotatercept是全球首个也是目前唯一用于治疗PAH的激活素信号抑制剂（ASI），它可以清除过量的激活素A，帮助恢复不平衡的信号通路，抑制细胞增殖，从而改善血管结构和恢复管腔通畅。它获得了突破性治疗指定、孤儿药指定、欧盟优先药物指定和孤儿药指定美国。于2024年3月和2024年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准。PAH是一种由多种因素引起的罕见、进行性、致命性血管疾病。其特点是肺动脉重塑导致肺动脉狭窄，最终导致肺动脉压力升高，肺血管阻力增加，最终引起肺小动脉收缩，肺循环血压升高。如果没有得到及时有效的治疗，最终可能导致右心衰竭或危及生命。其中，特发性肺动脉高压被列入2018年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》。Prope指出，阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊疗中心主任刘志红中国医学科学院医院刘志红教授对3-1年生存患者的研究显示，2010年至2019年十年间，3-1年生存患者并没有太大改善，初诊患者5年死亡率仍高达40%，患者迫切需要创新治疗方法来改善生活质量和预后。作为全球首个也是目前唯一的激活素信号抑制剂（ASI），sotatercept将为PAH领域带来新的治疗机制，为肺动脉高压患者的治疗带来新的选择。此前，Sotatercept在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区上市。（中国经济网韩璐）